目前已能单独应用化疗治愈绒毛膜上皮癌、睾丸精原细胞瘤、Burkitt淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病等。对某些肿瘤可获得长期缓解，如颗粒细胞白血病、霍奇金病、肾母细胞瘤、乳癌等。化疗药物只能杀灭一定百分比的肿瘤细胞。多类药物的合理应用是控制复发的可能途径。
（1）药物分类
①按作用原理分类
1）细胞毒素类药物：烷化剂类，由其氮芥基团作用于DNA和RNA、酶、蛋白质，导致细胞死亡，如环磷酰胺、氮芥、卡氮芥、马利兰、氯乙环己亚硝脲等。
2）抗代谢类药：对核酸代谢物与酶结合反应有相互竞争作用，影响与阻断核酸的合成。如5－氟尿嘧啶、氨甲蝶呤、阿糖胞苷等。
3）抗生素类：有抗肿瘤作用的如丝裂霉素、阿霉素、争光霉素、更生霉素等。
4）生物碱类：主要干扰细胞内纺锤体的形成，使细胞停留在有丝分裂中期。常用的有长春新碱、喜树碱、秋水仙碱等。
5）激素类：能改变内环境，进而影响肿瘤生长，有的能增强机体对肿瘤侵害的抵抗力。常用的有己烯雌酚、黄体酮、丙酸睾丸酮、甲状腺素、强的松及地塞米松等。
6）其他：不属于以上诸类的化疗药物，如甲基苄肼、顺铂、抗癌锑等。
②根据药物对细胞周期作用分类
1）细胞周期非特异性药物：对增殖或非增殖细胞均有作用，如氮芥类及抗生素类。
2）细胞周期特异性药物：作用于细胞增殖的整个或大部分周期时相，如5－氟尿嘧啶等抗代谢类药物。
3）细胞周期时相特异药物：选择性作用于某一时相，如阿糖胞苷、羟基脲抑制S期，长春新碱对M期的抑制作用。
（2）给药方式
抗癌药的用法一般是静脉点滴或注射、口服、肌肉注射等全身性用药。为了增高药物在肿瘤局部的浓度，可做肿瘤内注射、腔内注射、局部涂抹、动脉内灌注或局部灌流。介入治疗为经动脉定位插管或栓塞加化疗。在介入治疗肿瘤缩小后可手术切除，或多次治疗使肿瘤得以控制或缓解。
静脉给药的剂量与时间可有不同方法。大剂量冲击治疗量大，间隔时间长（如3～4周一次），毒性较著。中剂量间断治疗为目前较常用者，每周1～2次，4～5周为一疗程。小剂量维持每日或隔日一次。联合用药为应用不同作用的类别药物，以提高疗效，减轻副反应，可同时投药或序贯投药。
（3）化疗副反应
因为抗癌药对正常细胞也有一定的影响，尤其是生长增殖的正常细胞，所以用药后可能出现各种不良反应。常见的有：
①白细胞、血小板减少。
②消化道反应为恶心、呕吐、腹泻、口腔溃疡等。
③毛发脱落。
④血尿。
⑤免疫能力降低，容易并发细菌或真菌感染。